阿尔茨海默症发病过程隐秘, 早期以记忆下降为主, 逐渐丧失日常生活自理能力, 并伴有行为和精神障碍。目前AD发病原因不明, 临床诊断困难, 尚无有效的治疗手段。AD患者大脑存在广泛的神经元丢失, 特别是与学习记忆和高级认知功能相关的脑区, 如海马和大脑皮层尤为明显。
本团队运用单个转录因子NeuroD1将AD模型小鼠皮层中的应激性星形胶质细胞原位转分化为具有功能性的神经元, 且整合到既有的神经网络中；在非人灵长类AD模型上，表达NeuroD1可有效保护海马组织，提升神经功能，并显著恢复学习记忆能力，为阿尔茨海默症的研究和开发创新性的临床治疗奠定了坚实的基础。
脑卒中可导致脑内神经元大量死亡, 引起肢体瘫痪、语言障碍等多种后遗症。成人大脑内神经元难以自行再生是脑卒中缺乏有效治疗手段的重要原因，亟需新的技术来再生大量新神经元并达到功能恢复的效果。NeuExcell开发的原位神经再生技术可以通过神经转录因子将内源性胶质细胞原位转化为神经元，已在非人灵长类脑卒中模型上开创性地实现了神经原位再生，组织修复和运动功能的恢复，并将治疗时间窗从目前仅有的几个小时延长至脑卒中后的几天、几周、甚至几个月，为脑卒中患者的功能康复带来了新希望。
胶质瘤是最常见的恶性原发性脑肿瘤，起源于中枢神经系统的胶质细胞。胶质母细胞瘤（GBM）是胶质瘤中最具侵袭性和致死性的类型，其特征包括肿瘤快速生长、广泛浸润周围脑组织，以及对现有疗法的耐药性。标准治疗通常包括手术切除，随后进行放疗和化疗；然而，肿瘤复发几乎不可避免。患者的中位总生存期仍为14至18个月，长期生存率低于10%。GBM可导致严重的神经功能损伤，包括认知功能障碍、癫痫发作和运动功能丧失，严重影响生活质量。该疾病的高度侵袭性及过去数十年治疗进展有限，凸显了该领域巨大的未满足医疗需求和创新疗法的迫切性。胶质细胞原位转分化技术能够将肿瘤细胞重编程为不分裂的神经元或诱导细胞凋亡，开创了一种全新的治疗方式。
亨廷顿舞蹈症患者的大脑纹状体严重萎缩导致功能性缺失，引起运动和认知功能障碍。当前有限的疗法仅能缓解舞蹈样症状，患者最终仍面临无药可医的局面。本团队在HD 模型小鼠上诱导纹状体中的星形胶质细胞直接转分化为功能性神经元，可减缓纹状体的萎缩，改善运动功能, 并显著地延长其寿命。
渐冻症临床表现以进行性加重的骨骼肌无力、萎缩、肌束颤动、延髓麻痹和锥体束征等上、下运动神经元受累为主。目前病因尚不明确，缺乏特效治疗，中位生存期仅为3～5年。渐冻症的核心病理改变是大脑和脊髓上下运动神经元的死亡，目前还没有可以逆转其进展的方法。神经原位再生技术可以通过神经转录因子将内源性胶质细胞原位转化为运动神经元，对渐冻症有极大的治疗潜力。
该技术在帕金森病、创伤性脑损伤、脊髓损伤及眼科疾病等多种神经系统疾病中亦已取得突破性研发进展，并被系统性纳入公司未来核心研发管线。研发团队正加速构建多项基于原位转分化技术的临床候选药物，全面推进关键验证研究，持续将这一具有国际领先水平的颠覆性技术转化为惠及更多患者的临床疗法。